SMA Tip1 hastası 2 yaşındaki Öykü Semra'nın, gen terapisi alabilmesi için sayılı günü kaldı. En geç yıl sonuna kadar tedaviye başlanamazsa tedavi şansını kaybedecek. Tedavi masrafının %57'si toplandı. Öykü Semra'nın ailesi kalan miktar için bir kampanya başlattı.
SMA hastalığı ile ilgili gen terapisi tedavisi maksimum 2 yaşına kadar yapılabiliyor. Öykü Semra, 2 yaşına girdiği için ABD'de yapılacak tedavi için şansını kaybetti. Ancak daha önce başvuru yapılan Macaristan, aileye 13 kiloyu geçmemesi şartıyla yıl sonuna kadar tedaviye kabul edebileceğini bildirdi.
Gen terapisi Türkiye'de henüz yok
Türkiye Kas Hastalıkları Derneği SMA Komisyon Başkanı ve Yönetim Kurulu Üyesi İpek Badırgalı, SMA tanısı konmuş çocuklar için gen terapisinin 2019 Mayıs ayında FDA tarafından onaylandığını anlatmıştı
Ömür boyu sürecek ilaç tedavisine alternetif olan bu gen terapisi Türkiye'de henüz yok.
bianet'e verdiği röportajda Badırgalı şu bilgileri vermişti:
"Bu konuda devletimizin atması gereken ilk adım; söz konusu ilacı yurtdışı onaylı ilaç listesine almaktır.
"Söz konusu tedavi ABD'de 2 yaş altındaki hastalar için; Avrupa'da ise 21 kilo altındaki hastalar için onaylandı. İlacın bedeli 2,1 Milyon ABD Doları (USD). Hastane masrafları da eklendiğinde bu maliyet 2,4 milyon USD'yi buluyor.
"Devletimizin konuya bir an önce el atarak, Avrupa Medikal Ajansı (EMA)'nın onayladığı şekilde gen tedavisini, 21 kilo altındaki tüm hastalarımızın erişimine sunmasını talep ediyoruz."
TIKLAYIN - "Devlet SMA hastaları için gen tedavisini erişime sunmalı"
TIKLAYIN - "Bu İlaç Fayda Ederse, Ona En Güzel Hediyem Olur"
TIKLAYIN - "Nil'in yaramazlık yapabildiğini görmek harika bir duygu"
Yürüyemiyor, sadece püreyle besleniyor
Öykü hastalıği nedeniyle yürüyemiyor, desteksiz oturamıyor, yemek yerken sadece püre kıvamında beslenebiliyor. Hastalığı tedavi edilmezse zamanla kas kaybı artarak hayatını kaybetme riskiyle karşı karşıya.
Öykü'nün annesi tedavi süreciyle ilgili özetle şu bilgileri verdi:
"Doktorlar bu hastalığın mutlak bir tedavisi olmadığı bizlere söyledi. Devlet desteği ile verilen bir ilaçla yalnızca ölümü geciktirebileceklerini, ağrıları azaltabileceklerini söylüyorlardı ama bunların hiçbiri kesin çare değildi. O ilacın uygulanması da bin bir güçlüktü bebeğe...
"Zolgensma" diye bir tedavi olduğunu öğrendik. Umut doldu içimiz. Ama bu tedavinin henüz Türkiye'ye gelmemesi tek problemimizdi. İlaç yurtdışında uygulanıyordu. ABD ve Avrupa'da. Biz de ABD ve Avrupa'daki hastanelerle görüştük. ABD'de bir hastane ve Macaristan'da bir hastane Öykü'ye bu ilacı (tedaviyi) uygulayabileceklerini söylediler. ABD'nin şartları ise şuydu: 1) 2.400.000-Dolar ödenmesi 2) Bebeğin 2 yaşını geçmemesi. Macaristan'ın şartları ise: 1) 2 yaşını geçse bile 13 kg geçmemesi 2) 2.132.000 Euro ödenmesi.
"Öykü 2 yaşını bitiremeden kampanyayı bitiremedik... Olmadı... Onca desteğe rağmen bedeli toplayamadık... Öykü ABD'de tedavi olma fırsatını gözlerimizin önünde kaçırdı. Her geçen gün gözlerimizin önünde eridi. Bu esnada kampanyasını bitiremeden vefat eden başka bebeklerin haberini aldık, Medine, Çınar, Yusuf Ayaz bebek... Bir kez daha kahrolduk...
Ama umudu kaybetmedik... Çünkü Macaristan'daki hastane 2 yaşını geçse bile, 13 kg altında olduğu müddetçe tedaviye kabul edeceğim demişti."
Kampanya detayları için burayı tıklayın.
(AÖ)
